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2026-04-01

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  答:公司认为益佩生凭借差异化的产品核心优势,能够有效应对市场竞争压力:一是益佩生为目前全球治疗剂量最低的长效生长激素,经科学设计具备优异且可靠的产品性能;二是采用次抛式设计,配套完善的物联网用药管理系统,方便患者记录用药情况和治疗效果,提升用药管理效率;三是攻克了儿童用药的防腐剂使用问题,且产品抗体产生率极低,安全性更具优势;四是在保证产品疗效的前提下具备合理的性价比,上述都是患者选择的重要因素。家长在选择产品时因家庭经济状况、对产品认知的不同存在差异:对价格较为敏感的患者家长会优先选择具有性价比的剂型,而对产品安全性、用药体验有着更高要求的家长,会更看重产品的性能和安全性保障。整体而言,价格、产品疗效、安全性等均为患者和专家选择时的重要考量因素,无统一的选择标准。公司相信益佩生作为新一代长效生长激素药物,会逐渐得到专家和患者认可。

  答:公司认为,联合治疗策略将是未来乙肝治疗领域最重要的突破点,目前行业内对药物机制和联合策略的探索仍较传统,策略路径存在极大拓展空间。ACT201进入临床后,公司将重点探索有创意、有扎实科学证据的联合策略,预计未来1-2年将在联合治疗领域看到大量突破性进展。公司布局ASO药物的核心策略并非单药研发,而是以联合治疗为核心,探索以干扰素为基础的免疫调节与ASO联用、新免疫调节剂与ASO联用、免疫治疗制剂与ASO联用等多种组合策略,未来乙肝治疗的竞争核心并非单品对比,而是谁能更早实现联合策略的科学研究和临床突破。目前公司已在联合治疗领域看到部分线索,例如经派格宾治疗获得免疫控制、表面抗原水平更低的患者,相关生物学机制的研究已形成科学假设,后续将重点推进临床数据的验证和落地。

  答:公司及九天生物针对遗传性视网膜、地图样萎缩、I型脊髓性肌萎缩症、遗传性扩张型心肌病等疾病积极推进基因治疗创新药物研发,其中,针对I型脊髓性肌萎缩症的创新药物SKG0201正在开展I期临床研究相关准备工作,其余研发项目也正有序开展。公司认为核酸药物未来将成为继蛋白质药物之后的重要平台型技术,后续将以核酸治疗和递送技术为重要的平台延伸方向,结合现有技术积淀,重点布局慢乙肝、肝纤维化、代谢性疾病等领域。

  答:公司在2025年报中已详细披露各产品的临床阶段及近期研究进展。慢性乙肝药物方面,公司已完成ACT201、ACT560候选化合物筛选、非临床药效探索等临床前研究;ACT400目前正在开展药学和临床前研究;同时,ASO、mRNA等创新技术路径在各自领域已取得一定的临床验证,初步证实了该技术的可行性。在其他创新药物方面,ACT100已取得药物临床试验批准,相关工作正有序推进;ACT500已完成健康人群Ⅰ期临床,展现出良好的安全性、耐受性及药代动力学特性,进一步验证了研发路径的可行性。2026年公司研发工作的核心方向包括:一是围绕慢乙肝临床治愈,追求更高临床治愈率、更短治疗周期;二是围绕现有产品,深入探索免疫调控在免疫性疾病、肿瘤等领域的应用;三是结合益佩生、珮金等产品的生物学特性,探索代谢调控、干细胞动员在相关疾病中的应用;四是在反义核酸、mRNA、抗体、AAV等新技术平台,在重要疾病领域率先实现突破。

  答:在现有核心产品适应症拓展方面,2024年7月,派格宾新增原发性血小板增多症(ET)适应症已获批开展临床试验,目前,Ⅱ期临床试验正常推进,初步验证针对该适应症的疗效和安全性,并已提交Ⅲ期临床试验沟通交流申请;益佩生针对特发性身材矮小(ISS)、小于胎龄儿(SGA)、特纳综合征(TS)在内的儿童矮小症,公司已完成了Ⅱ期剂量探索研究,为儿童矮小症患者的给药剂量和剂量滴定提供依据,其中,ISS、SGA适应症正开展Ⅲ期临床试验;针对成人生长激素缺乏症(AGHD),公司已经完成了Ⅰb期老年人群安全耐受性研究,Ⅱa期临床研究正在推进中。2025年1月,珮金新增适应症“适用于降低子痫前期发生率”获得国家药品监督管理局药物临床试验批准,目前该临床试验正有序开展。整体而言,派格宾、益佩生、珮金等产品在临床早期探索中已出现诸多值得关注的医学现象,公司未来将结合产品的生物学特征,以及对疾病的深度理解,持续挖掘现有产品的临床价值,拓展新的应用领域;

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